Revolučný prístup sa zameriava na obnovenie spojení medzi neurónmi.
ALS – amyotrofická laterálna skleróza. Zdroj: iStockpoto.com
Biofarmaceutická firma Spinogenix dláždi cestu k vyliečeniu amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS), ničivého ochorenia nervového systému, ktoré je pre zhruba 80 percent postihnutých v priebehu dvoch až piatich rokov fatálne.
Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil tabletku, ktorá regeneruje spojenia medzi nervovými bunkami. Liek sa teraz podáva pacientom s ALS a mohol by byť prelomovým momentom v liečbe smrteľného ochorenia.
Na ALS neexistuje liek
Amyotrofická laterálna skleróza alebo Lou Gehrigova choroba postihuje nervové bunky. Náš mozog komunikuje s našimi svalmi pomocou miliónov špecializovaných nervových buniek, nazývaných motorické neuróny. Tieto dlhé bunky spájajú mozog s miechou a miechu so svalmi podobne ako káble. Motorické neuróny riadia vôľou ovládané pohyby svalov, ako je chôdza, rozprávanie a dýchanie. Postupné poškodzovanie buniek vedie k úbytku svalov, paralýze a nakoniec k smrti. Priemerná dĺžka života pacienta s ALS po diagnostikovaní je len dva až päť rokov. V Európe choroba každoročne postihuje dvoch až troch pacientov zo stotisíc ľudí.
Aj keď je schválených niekoľko liekov, ktoré pomáhajú zvládať symptómy alebo spomaliť progresiu ochorenia, v súčasnosti neexistuje žiadna liečba, ktorá by ju zvrátila. Zatiaľ jediným liečivom, ktoré dokáže spomaliť progresiu ochorenia, je riluzol. Obmedzuje uvoľňovanie toxického glutamátu z nervových zakončení.
Amyotrofická laterálna skleróza nesie meno aj po Lou Gehrigovi, slávnom americkom bejzbalovom hráčovi z tridsiatych rokov minulého storočia. Zomrel v roku 1941 vo veku 37 rokov. Týmto ochorením trpel aj britský teoretický fyzik Stephen Hawking.
Degradácia motorických nervov. Zdroj: iStockphoto.com
Ako funguje nové liečivo?
Spinogenix, biofarmaceutická firma pre klinické štúdie, vyvinula SPG302, jedinečnú tabletku, ktorú pacienti užívajú len raz denne. SPG302 je syntetické liečivo s malou molekulou schopné preniknúť cez hematoencefalickú bariéru s jedinečným mechanizmom účinku.
Cieli na priestor medzi dvoma neurónmi, na spojenie nazývané synapsia, a obnovuje ich komunikáciu. Po sľubných výsledkoch z klinických skúšok na vyhodnotenie bezpečnosti lieku FDA schválila aj ich podávanie v programe Investigational New Drug (IND).
Týmto programom farmaceutická spoločnosť získa povolenie na začatie klinických skúšok na ľuďoch a na dodanie experimentálneho lieku cez štátne hranice (zvyčajne klinickým výskumníkom) pred schválením žiadosti o uvedenie lieku na trh.
Vo vývoji liečiva nastal veľký progres. Zdroj: iStockphoto.com
Prvý svojho druhu
„Po dokončení prvej fázy štúdie na zdravých ľuďoch v Austrálii sme nadšení, že FDA akceptovala náš americký IND pre SPG302,“ povedala Stella Sarrafová, generálna riaditeľka a zakladateľka Spinogenixu. „Jedinečný prístup SPG302 k regenerácii synapsií ponúka zásadne odlišné riešenie liečby so zameraním na stratu spojení neurónov, ktorá je pre ALS kľúčová. Súčasné liečebné postupy dostatočne nespĺňajú potreby pacientov, pretože samotné spomalenie progresie ochorenia nestačí,“ dodala.
Počiatočné klinické štúdie preukázali na zdravých dospelých, že liek je dobre tolerovaný a zároveň dosahuje terapeutické výsledky, ktoré sú porovnateľné na predklinických zvieracích modeloch. Spinogenix začal podávať liek pacientom s ALS v apríli 2024. Avizovali značný záujem ľudí, ktorí sa chceli zapojiť do štúdie.
Synaptická regeneračná aktivita SPG302 predstavuje jedinečný prístup k liečbe ALS a má potenciál zvrátiť pokles kognitívnych, respiračných a motorických funkcií.
Slovenskí vedci a ALS
Vedci zo Slovenskej akadémie vied (SAV) získali významný európsky grant na výskum včasnej diagnostiky ALS.
„Cieľom tohto konzorcia je vyhľadať rodiny, kde je ochorenie spôsobené mutáciou, teda je poškodený konkrétny gén. Okrem pacientov, ktorí už majú príznaky, je cieľom sledovať aj príbuzných, ktorí ešte nemajú príznaky, ale majú dedičný základ na vznik ochorenia. Treba sledovať všetko, čo je dostupné, a nájsť špecifický molekulový rukopis,“ uviedol Norbert Žilka z Neuroimunologického ústavu Slovenskej akadémie vied v Bratislave pre portál TVNoviny.
„Pokiaľ pochopíme, kde je skryté tajomstvo zvyšku genetiky, tak to budeme vedieť perspektívne využívať aj na terapeutické účely,“ ozrejmil.
Zdroj: New Atlas, Zdravoteka, TorontoStar, PracticalNeurology, TVNoviny
(JM)
