Prelomové výsledky prináša liek s názvom masitinib, ktorý je v tretej, teda záverečnej fáze klinických testov.
Liek a mozog. Zdroj: iStockphoto.com
Roztrúsená skleróza je autoimunitné zápalovo degeneratívne ochorenie centrálneho nervového systému. Spôsobuje, že imunitný systém nefunguje správne a útočí na ochrannú vrstvu okolo nervových vlákien, zvanú myelín. Podstatou ochorenia je, že biele krvinky, presnejšie lymfocyty, rozpoznávajú vlastné tkanivá ako cudzie a zahajujú proti nim útok. Výsledkom boja je zápal a následné zjazvenie tkaniva, čo sťažuje mozgu vysielanie signálov do zvyšku tela.
Masitinib je liek, ktorý sa podáva orálne – prehltnutím. Jeho účinok je založený na blokovaní enzýmu tyrozín kinázy, ktorý je nevyhnutný pre funkcie vrodeného imunitného systému. Hlavná úloha imunitného systému je rozpoznávať, čo je vlastné a čo cudzie. Bunky ako mastocyty, mikroglie, makrofágy sa zúčastňujú na vrodenej imunitnej odpovedi a sú zapojené do procesov zápalu a degenerácie neurónov. Masitinib sa preto snaží nežiaduce procesy utlmovať.
Prvá časť tretej fázy klinického testovania lieku masitinib prebehla v rokoch 2011 – 2017. Výsledky štúdie boli úspešne uverejnené na začiatku roku 2022 v časopise Neurology Neuroimmunology & Neuroinflammation.
„Naša publikácia poskytuje prvý klinický dôkaz, že zacielenie liečby na vrodenú imunitnú odpoveď je efektívna stratégia pri liečbe progresívnych foriem sklerózy multiplex,“ uvádza prvý autor štúdie Patrick Vermersch, profesor neurológie na Université de Lille vo Francúzsku.
„Výsledky ukázali, že masitinib v dávke 4,5 miligramu na kilogram hmotnosti na deň môže pacientom spomaliť zhoršujúcu sa neschopnosť pohybu. Až v prípade 98 percent pacientov vedci pozorovali zníženie rizika potreby invalidného vozíka,“ uvádza štúdia profesora Vermerscha a kolektívu. Sľubné výsledky predstavujú pre ľudí s touto chorobou nový funkčný prístup.
Klinické testovanie prebehlo v 116 nemocniciach a špecializovaných zariadeniach v 20 krajinách a zúčastnilo sa na ňom 611 pacientov. Výskumníci im podávali buď placebo, alebo masitinib po dobu 96 týždňov.
Pozrite si
Na základe pozitívnych výsledkov bola klinická štúdia posunutá v januári 2022 do druhej časti tretej fázy. Národná agentúra pre bezpečnosť liekov a zdravotníckych výrobkov vo Francúzsku schválila spoločnosti AB Science druhú časť klinického testovania. Na testovaní sa zúčastní okolo 800 pacientov a jeho hlavným cieľom je posúdiť dlhodobé účinky masitinibu.
Okrem liečby sklerózy multiplex sledovali vedci pozitívny účinok masitinibu aj pri ďalších dvoch neurodegeneratívnych ochoreniach – Alzheimerovej chorobe a amyotrofickej laterálnej skleróze. Aj pri týchto dvoch chorobách ďalej prebieha klinické skúšanie lieku.
Ako spoznám začiatok ochorenia
Vznik príznakov závisí od toho, kde presne v tele došlo k poškodeniu neurónov. Nakoľko sa príznaky ochorenia podľa častí poškodenia centrálneho nervového systému od seba líšia, diagnostika môže byť niekedy zdĺhavejším procesom.
Najčastejšie prvé klinické príznaky sú:
- problémy so zrakom (výpadok zorného poľa, bolesť za očami),
- poruchy močenia,
- poruchy citlivosti (brnenie, pocity pálenia, znížená citlivosť, tŕpnutie, neschopnosť rozoznať chlad a teplo),
- poruchy koordinácie pohybov, závrate,
- epileptický záchvat,
- erektilná dysfunkcia,
- patologická únava.
Zdroj: iStockphoto.com
Možnosti liečby
Z hľadiska farmakologickej terapie rozdeľujeme ľudí trpiacich sklerózou na dve kategórie podľa typu sklerózy.
Prvý typ sa nazýva relaps-remitujúca skleróza multiplex. Pri tomto type majú ľudia jasne definované obdobia, kedy sa ochorenie zhorší. Obdobia pokoja sa striedajú s obdobiami relapsov, zjednodušene povedané obdobiami atakov alebo záchvatov. Po nich nasledujú obdobia zlepšenia, nazývané remisie, keď príznaky úplne alebo čiastočne vymiznú.
Druhá kategória pacientov trpí progresívnym typom sklerózy, keď sa príznaky a trvalé postihnutie postupne zhoršujú a obdobia remisie sú kratšie. Progresívne formy roztrieštenej sklerózy sa vyskytujú v desiatich až pätnástich percentách všetkých prípadov.
Väčšina dostupných terapií je zameraná na relaps-remitujúci typ sklerózy. Cieľom liečby je urýchlenie zotavenia po atakoch, redukcia počtu relapsov, spomalenie progresie ochorenia a zvládnutie príznakov. Klinicky skúšaný liek masitinib je práve zameraný na druhý, progresívny typ sklerózy, pri ktorom zatiaľ nepoznáme veľa dostupných liečiv.
Hlavným zámerom je zastaviť zápalové procesy v centrálnej nervovej sústave a podporiť obnovu tvorby myelínu na neurónoch.
- Kortikosteroidy pomáhajú pri liečbe zápalu, čím znižujú počet relapsov.
- β-interferóny – imunomodulátory patria medzi najbežnejšie predpisované lieky. Ich cieľom je znižovanie frekvencie a závažnosti relapsov. Najčastejšie obmedzujú poškodenie myelínu, blokujú útoky na imunitný systém, zabraňujú prechádzať T-bunkám (typ bielych krviniek) z lymfatických uzlín do centrálnej nervovej sústavy a obmedzujú zápalové procesy.
- Glatiramer acetát je proteín, ktorý je štruktúrne podobný myelínu. Blokuje bunky imunitného systému, ktoré poškodzujú myelín.
- Teriflunomid blokuje enzým nazývaný dihydroorotátdehydrogenáza, ktorý je potrebný na množenie buniek, a tým počet bielych krviniek podieľajúcich sa na zápalovom procese.
- Výmenou krvnej plazmy (plazmaferéza) za novú plazmu sa odstránia nežiaduce zložky ako protilátky proti proteínu, ktorý tvorí myelín a T-bunky cirkulujúce v tekutej časti krvi (plazme).
Ďalšou testovanou sľubnou liečbou by mohla byť aj očkovacia látka. Viac sme o tejto biotechnológii písali na našom portáli tu.
Okrem toho sa využíva na liečbu symptómov fyzioterapia, lieky na uvoľnenie svalov alebo lieky na zníženie únavy.
Základné fakty o skleróze multiplex
- Celosvetový výskyt je 2,5 milióna pacientov. Výskyt na Slovensku je pomerne vysoký, približne 100 na 100-tisíc obyvateľov.
- Postihuje dvoj- až trojnásobne viac ženské pohlavie.
- Zvyčajne sa objavuje okolo 20. až 40. roku života.
- Príčina vzniku (etiológia) je neznáma. Predpokladá sa, že spočíva v dysfunkcii imunitného systému, ktorú spúšťajú genetické a environmentálne faktory.
- Objavuje sa viac v najsevernejších zemepisných šírkach severnej a južnej pologule.
- Osemdesiatpäť percent ľudí má diagnostikovaných relaps-remitujúcu formu roztrúsenej sklerózy.
Zdroje: DOI: 10.1212/NXI.0000000000001148, Biospace, Multiplesclerosisnewstoday, Solen, Zdravoteka, Bioliek
