Nová vakcína musí prejsť štyrmi fázami klinických štúdií.
Každý liek alebo každá vakcína musí byť pred uvedením na trh prísne otestovaný/otestovaná. Skôr, než sú zahájené prvé testy na ľuďoch, musia mať vedci k dispozícii obrovské množstvo údajov o bezpečnosti a účinnosti skúšaného liečiva na zvieratách.
Pred akýmikoľvek klinickými testami je teda najprv fáza predklinických štúdií, ktoré zahŕňajú testy v skúmavkách, miskách, na živých bunkách, kultúrach a neskôr chorých zvieratách.
Následné majú klinické štúdie 4 fázy testovania, pričom žiadnu z nich nie je možné vynechať. Aj to je jeden z dôvodov, prečo vývoj nového lieku či novej vakcíny trvá pomerne dlho.
Fáza číslo 1
V prvej fáze klinických štúdií sa liek/vakcína testuje po prvýkrát na ľuďoch, konkrétne na malej skupine, približne 20 až 100 zdravých dobrovoľníkov.
Jej hlavným cieľom je zistiť, či je nový liek alebo nová vakcína pre ľudí bezpečný/bezpečná, opísať presné detaily vstrebávania sa do tela, následnej metabolizácie a záverečného vylučovania.
Vedci tiež testujú, aká veľká dávka je pre ľudí vhodná, prípadne sledujú nebezpečné a nežiadúce účinky, ktoré potenciálne liečivo spôsobuje.
Prvá fáza trvá štandardne jeden a pol roka.
Fáza číslo 2
V druhej fáze vedci testujú liek/vakcínu na väčšej skupine, približne 100 až 500 pacientov s presne stanovenou diagnózou. V tomto štádiu testovania sa účinnosť lieku často porovnáva so skupinou pacientov, ktorí dostávajú placebo. To vyzerá rovnako ako potenciálny liek, avšak neobsahuje aktívne zložky liečiva.
Je dôležité, aby pri pokuse pacienti a ani lekári nevedeli, ktorí dobrovoľníci dostávajú skutočný liek (ide o takzvanú dvojitú slepú štúdiu).
Hlavným cieľom druhej fázy je stanoviť optimálne dávkovanie lieku, teda to, v akej forme bude pre pacienta najlepší (tablety, kvapky, sirupy). Vedci tiež posudzujú, aké má liek pozitívne účinky na zlepšenie stavu, ale aj jeho nežiadúce krátkodobé účinky.
Druhá fáza opäť trvá približne 1,5 roka.
Fáza číslo 3
Tretia fáza je najnáročnejšia a najdrahšia. Vedci v nej testujú tisíce pacientov (zvyčajne 5000 – 10 000 pacientov) z rozličných krajín.
V tejto fáze sa má preukázať bezpečnosť a účinnosť nového lieku/novej vakcíny u typického pacienta, ktorý by ho/ju mohol používať, potvrdiť účinné množstvo prípravku, identifikovať nežiadúce účinky alebo dôvody, prečo by sa liečba nemala podávať ľuďom s príslušným stavom (kontraindikácie), prehĺbiť znalosti o prínose lieku/vakcíny a porovnať ich so všetkými rizikami, porovnať výsledky oproti všetkým výsledkom doteraz existujúcej liečby.
Tretia fáza klinických štúdií môže trvať niekoľko rokov, v priemere však približne 2,5 roka. Ak sa končí pozitívnymi výsledkami, výrobca môže žiadať o regulačné schválenie, aby bol liek/vakcína prístupný/prístupná na trhu v rôznych krajinách a regiónoch.
Fáza číslo 4
Štvrtá fáza nastáva po registrácii lieku. To znamená, že lieky sa dostanú do reálneho používania pacientmi.
Posledná fáza má overiť účinnosť lieku a jeho nežiadúce účinky v reálnom živote na širokej vzorke pacientov. Je stále možné, že sa v tejto fáze objavia nové kontraindikácie, ktoré sa vedcom nepodarilo zistiť počas druhej a tretej fázy.
Po jej ukončení vedci už presne vedia definovať riziká a účinnosť lieku.
Lieky a vakcíny proti koronavírusu
Pri liečbe koronavírusu vkladá Svetová zdravotnícka organizácia (WHO) najväčšie nádeje do lieku Remdesvir od spoločnosti Gillead Sciences, ktorý aktuálne prešiel do tretej fázy klinických štúdií.
Počiatky vývoja tohto lieku siahajú až do roku 2010, kedy experimenty na zvieratách ukázali, že Remdesvir by mohol byť účinným liekom v boji proti Ebole.
Prvú fázu klinických štúdií tak spoločnosť Gillead zahájila už v roku 2015 a v roku 2016 prešlo testovanie do druhej fáze. Pri kllinických testoch je však často rozhodujúca tretia fáza. A práve v nej bol Remdesvir zastavený, pretože ďalšie dve testované látky vykazovali v boji proti Ebole väčšiu účinnosť. Spoločnosť však liek „oprášila“ a aj vďaka svojej histórii je dnes v takom rýchlom čase už v tretej fáze klinických štúdií a veľkou nádejou v liečbe pacientov nakazených vírusom SARS-Cov-2.
Vedci intenzívne pracujú aj na výrobe vakcíny. Najbližšie k jej výrobe sa dostala spoločnosť Moderna Therapeutics, ktorá s prvou vakcínou prišla hneď 42 dní po tom, čo bol genóm vírusu osekvenovaný (prečítaný). Túto vakcínu sa už podarilo posunúť do prvej fázy klinických štúdií.
Nie je to však jediná firma, ktorá na výrobe vakcíny pracuje. Vakcínu sa snažia vyrobiť aj firmy Cure Vac, GlaxoSmithKline, Inovio Pharmaceuticals, Johnsons and Johnsons, Regeneron Pharmaceuticals, Sanofi či Vir Biotechnology. Ich vakcíny sú vo fáze predklinických testov, testujú sa teda zatiaľ iba na zvieratách.
Zdroje: Štátny ústav pre kontrolu liečiv
Rada pre bezpečnosť spoločnosti
doi: 0.1038/nature17180
doi: 0.1056/NEJMoa1910993
