Zriedkavé choroby zahŕňajú 5000 až 8000 život ohrozujúcich alebo chronicky oslabujúcich chorôb. Aj keď sú individuálne vzácne, spoločne ovplyvňujú 27 až 36 miliónov ľudí v Európskej únii a sú významným problémom verejného zdravia. Patria sem napríklad cystická fibróza, svalová dystrofia, Huntingtonova choroba a akútna myeloidná leukémia.
Nedostatok účinnej liečby a presnej diagnostiky pre väčšinu zriedkavých chorôb predstavuje obrovskú nesplnenú zdravotnú potrebu a veľkú výzvu pre verejné zdravie.
Hlavnou výzvou pre politiky jednotlivých štátov EÚ a súvisiaci výskum a vývoj je zlepšenie života pacientov so zriedkavými chorobami. Táto správa demonštruje, ako výsledky najnovších výskumných a inovačných projektov financovaných EÚ prispievajú k piatim oblastiam politických výziev týkajúcich sa zriedkavých chorôb:
- zlepšenie diagnostiky, prevencie a liečby zriedkavých chorôb;
- zjednodušenie regulačnej cesty pre prípadnú liečbu;
- efektívne a rovnaké poskytovanie zdravotnej starostlivosti pacientom so zriedkavými chorobami;
- efektívne riadenie a spájanie výskumných a medicínskych údajov, ktoré sú prospešné pre všetkých pacientov;
- prispievanie ku globálnej spolupráci a jej využívanie.
Rámcové programy EÚ financujú výskum o zriedkavých chorobách už viac ako dve desaťročia. V siedmom rámcovom programe a v programe Horizont 2020 prinieslo výsledky 164 projektov a ich výber bol analyzovaný v kontexte piatich politických výziev na vypracovanie piatich kľúčových politických odporúčaní.
Mapka znázorňuje úroveň príspevku EÚ na krajinu príjemcom v rámci analýzy projektu
Zoznam projektov a adresy k nim získate v prílohe publikácie.
Publikáciu si môžete stiahnuť na stránke Právo a publikácie EÚ
Spracovala a uverejnila: Mária Izakovičová, NCP VaT pri CVTI SR
Zdroj: Publikácia Rare diseases
