Liek bol zatiaľ schválený v Spojených štátoch amerických a čoskoro by mal zamieriť aj do Európy.
Modelka Maya Spencer-Berkeley trpiaca chorobou motýlích krídel. Foto: Sophie Mayanne
Choroba motýlích krídel bola dosiaľ neliečiteľná. Nádej je však už na ceste. Nový liek bol zatiaľ schválený v Spojených štátoch amerických a čoskoro zamieri aj do Európy. Informuje o tom portál Českej televízie čt24.
Vzácne genetické ochorenie spôsobuje vznik pľuzgierov a otvorených rán na koži a slizniciach. Súčasné metódy ochorenie neliečia, iba zmierňujú jeho prejavy. Americká lieková agentúra teraz schválila gélový prípravok Vyjuvek, ktorý ponúka novú formu terapie.
Podľa primárky Hany Bučkovej z Fakultnej nemocnice Brno ide o výrazný medzník v liečbe ochorenia. Zameraná bude priamo na príčiny porušeného génu.
Čoskoro bude k dispozícii aj v Európe
Pomoci by sa čoskoro mohli dočkať aj európski pacienti. V druhej polovici tohto roka by žiadosť o registráciu lieku mala posúdiť Európska lieková agentúra.
Pacientska organizácia Debra už oznámila, že sa bude usilovať o to, aby sa prípravok dostal aj do Česka. „Zároveň však zmierňujeme nadšenie, pretože dobre vieme, že nás čaká ešte dlhý kus cesty,“ upozornili predstavitelia Debry.
Príčinou genetického ochorenia s odborným názvom Epidermolysis bullosa sú zmeny (mutácie) v génoch pre špecifické bielkoviny spojivového tkaniva. Vplyvom mutácií je súdržnosť jednotlivých vrstiev kože, slizníc a vnútorných orgánov narušená.
V Európe touto diagnózou trpí asi 30-tisíc ľudí.
Zdroj: čt24
(af)
