Molekulárna biomedicína – Génová terapia

26. máj. 2016 • Lekárske vedy

Molekulárna biomedicína – Génová terapia

Štandardná farmakologická liečba je založená na podaní liečiva. Naproti tomu génová terapia spočíva v podaní genetickej informácie, najčastejšie vo forme DNA. Na to, aby sa informácia dostala do cieľových buniek alebo tkaniva, je potrebný nosič – vektor, čo je najčastejšie nejaká chemikália, bunka, vírus alebo baktéria.

Liečba pomocou genetickej informácie môže znieť ako hudba budúcnosti. No prvá klinická štúdia s génovou terapiou bola uskutočnená už pred viac ako 25 rokmi a v súčasnosti sú v klinickej praxi schválené a používané dve liečivá založené na princípoch génovej terapie. Pomocou DNA je možné teoreticky či prakticky liečiť akúkoľvek chorobu, vrátane kardiovaskulárnych onkologických, či dedičných chorôb. Podstatná je však terapeutická a ekonomická efektivita v porovnaní so zaužívanou liečbou pre danú chorobu (príklad: na poranenú kožu je veľmi efektívna a lacná dezinfekcia s povrchovou náplasťou a preto nie je zatiaľ potrebné, ani žiadúce aplikovať génovú terapiu). Intenzívny výskum prebieha na všetkých možných frontoch s väčšími či menšími úspechmi. Nové liečivá môžeme v klinike očakávať v najbližších mesiacoch a rokoch.

Baktérie sú v súčasnosti veľmi populárnym objektom, ale aj nástrojom výskumu, a to nielen v oblasti génovej terapie, ale celkovo v medicíne. Črevná mikroflóra pozostáva z mikroorganizmov, ktorých celkový počet je zhruba 10-násobne vyšší ako počet všetkých ľudských buniek. Človek teda obsahuje viac mikroorganizmov ako vlastných buniek. Aj preto je v súčasnosti možné použiť črevné baktérie ako vektory na prenos genetickej informácie do buniek čreva, prípadne ako továrne na výrobu liečiva priamo v čreve pacienta. Možnosť prípravy geneticky modifikovaných živých bakteriálnych kultúr nám takto umožní konzumovať jogurty s terapeutickými vlastnosťami. Jedným z moderných prístupov v liečbe črevných chorôb, ale aj obezity, či porúch pečene je transplantácia črevnej mikroflóry od zdravých jedincov do tráviaceho traktu pacientov. Tento fenomén potvrdzuje silu mikroorganizmov a ich schopnosť rozhodovať o našom zdraví a teda aj živote.

Benefity génovej terapie sú zrejmé a početné. Ale čo nevýhody a riziká?

 

Viac sa dozviete v priloženom videozázname z prednášky MUDr. RNDr. Romana Gardlíka, PhD., ktorá odznela na podujatí Streda s molekulárnou biomedicínou v rámci Týždňa vedy a techniky na Slovensku 2015.

© CVTI SR – Národné centrum pre popularizáciu vedy a techniky v spoločnosti, 2015

 

Autor: MUDr. RNDr. Roman Gardlík, PhD.

Ilustračné foto: www.pixabay.com

Uverejnila: ZVČ

Súvisiace:

Hore
Quark_2020
TVT2020 prihlasovanie
Veda v CENTRE / Vedecká kaviareň 7/2020
TVT2020 súťaže
Vedec roka SR
Vedecká cukráreň video
VC 6/2020 železany
Veda v CENTRE máj
Vedecká cukráreň 5/2020
Aurelium - centrum vedy
Vírusy, vakcíny, imunita
Quark 25 rokov
kúpa časopisov jún 2016
TAG Slovenská veda
banner záhrady
Publikácie Veda v CENTRE
Zaujímavosti vo vede
Slovenskom od praveku prechádzali dôležité obchodné cesty zo západu na východ, aj zo severu na juh.
Zistite viac